Giải thích: Giải Nobel Hóa học cho chiếc kéo chỉnh sửa gen
Emmanuelle Charpentier, Jennifer Doudna chia sẻ Giải thưởng về hóa học CRISPR, cho phép các nhà khoa học 'cắt dán' bên trong một chuỗi gen. Điều này có nhiều cách sử dụng tiềm năng, nhưng cũng làm dấy lên những lo ngại về đạo đức.
Đầu tiên, các nhà nghiên cứu tạo ra một cách nhân tạo RNA dẫn đường, giúp đưa chiếc kéo di truyền đến vị trí trong bộ gen nơi vết cắt sẽ được thực hiện. Để chỉnh sửa gen, họ đặc biệt thiết kế một mẫu DNA nhỏ. Khi tế bào sửa chữa vết cắt, nó sẽ sử dụng mẫu DNA này. Điều này làm thay đổi mã trong bộ gen. (Johan Jarnestad / Viện Hàn lâm Khoa học Hoàng gia Thụy Điển) Sự đơn giản của nó thường được so sánh với cơ chế ‘Cắt-Sao chép-Dán’ trong bất kỳ trình xử lý văn bản nào (hoặc có thể, cơ chế ‘Tìm-Thay thế’ phổ biến như nhau), trong khi việc sử dụng nó có thể biến đổi con người và tất cả các dạng sống khác. Nó có thể có khả năng loại bỏ các bệnh di truyền và các bệnh khác, nhân rộng sản xuất nông nghiệp, sửa chữa các dị tật và thậm chí mở ra nhiều khả năng gây tranh cãi hơn trong việc sản xuất 'em bé thiết kế' và mang lại sự hoàn hảo về mặt thẩm mỹ. Trên thực tế, bất kỳ thứ gì liên quan đến hoạt động của gen đều có thể được sửa chữa hoặc 'chỉnh sửa'.
Công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR (viết tắt của cụm từ được đặt tên khá nhã nhặn được đặt tên là Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats) đã gây ra sự phấn khích tột độ kể từ khi nó được phát triển vào năm 2012, cả vì lời hứa rằng nó giữ vững trong việc cải thiện chất lượng cuộc sống, và những nguy cơ của việc sử dụng sai mục đích. Hàng trăm nhà khoa học và phòng thí nghiệm kể từ đó đã bắt đầu nghiên cứu công nghệ này cho nhiều mục đích sử dụng khác nhau. Trong tám năm qua, công nghệ này đã mang lại một loạt giải thưởng và danh hiệu cho các nhà phát triển của nó. Hôm thứ Tư, nó đã lên đến đỉnh điểm là giải Nobel Hóa học cho hai người phụ nữ đã khởi xướng tất cả, Emmanuelle Charpentier 52 tuổi người Pháp và Jennifer Doudna 56 tuổi người Mỹ.
Đây có thể là lần duy nhất trong lịch sử giải Nobel có hai phụ nữ được tuyên bố là người chiến thắng duy nhất.
Công nghệ
Việc chỉnh sửa hay sửa đổi trình tự gen không có gì là mới. Nó đã xảy ra trong vài thập kỷ nay, đặc biệt là trong lĩnh vực nông nghiệp, nơi một số loại cây trồng đã được biến đổi gen để cung cấp các đặc điểm cụ thể.
Nhưng những gì CRISPR đã làm là làm cho việc chỉnh sửa gen trở nên rất dễ dàng và đơn giản, đồng thời cực kỳ hiệu quả. Và khả năng là gần như vô tận, Debojyoti Chakraborty, người làm việc với công nghệ này tại CSIR-Viện Genomics và Sinh học tích hợp có trụ sở tại New Delhi cho biết.
Về bản chất, công nghệ hoạt động theo một cách đơn giản - nó định vị khu vực cụ thể trong chuỗi gen đã được chẩn đoán là nguyên nhân của vấn đề, cắt bỏ nó và thay thế nó bằng một chuỗi mới và chính xác không còn gây ra vấn đề.
Công nghệ này tái tạo cơ chế bảo vệ tự nhiên ở một số vi khuẩn sử dụng phương pháp tương tự để bảo vệ chính nó khỏi sự tấn công của vi rút.
Một phân tử RNA được lập trình để xác định vị trí trình tự có vấn đề cụ thể trên sợi DNA và một protein đặc biệt có tên là Cas9, hiện nay thường được mô tả trong các tài liệu phổ biến là 'gen cắt kéo', được sử dụng để phá vỡ và loại bỏ trình tự có vấn đề. Một sợi DNA, khi bị đứt, có xu hướng tự nhiên để tự sửa chữa. Nhưng cơ chế tự động sửa chữa có thể dẫn đến sự phát triển lại của một chuỗi có vấn đề. Các nhà khoa học can thiệp vào quá trình sửa chữa tự động này bằng cách cung cấp trình tự mã di truyền mong muốn, chuỗi mã này thay thế trình tự ban đầu. Nó giống như việc cắt một phần của dây kéo dài ở đâu đó ở giữa và thay thế phần đó bằng một đoạn mới.
Giải thích nhanhbây giờ là trênTelegram. Nhấp chuột vào đây để tham gia kênh của chúng tôi (@ieexplained) và luôn cập nhật những thông tin mới nhất
Bởi vì toàn bộ quy trình có thể lập trình được, nó có hiệu quả đáng kể và đã mang lại kết quả gần như thần kỳ. Có rất nhiều bệnh tật và rối loạn, bao gồm một số dạng ung thư, gây ra bởi một đột biến gen không mong muốn. Tất cả đều có thể được khắc phục bằng công nghệ này. Có rất nhiều ứng dụng ở những nơi khác. Trình tự di truyền của các sinh vật gây bệnh có thể bị thay đổi để làm cho chúng hoạt động kém hiệu quả. Các gen của thực vật có thể được chỉnh sửa để làm cho chúng chống chọi với sâu bệnh, hoặc cải thiện khả năng chống chịu với hạn hán hoặc nhiệt độ.
Về ý nghĩa của nó, đây có thể là khám phá quan trọng nhất trong khoa học sự sống sau khi phát hiện ra cấu trúc chuỗi xoắn kép của phân tử DNA vào những năm 1950, Siddharth Tiwari thuộc Viện Công nghệ Sinh học Nông thực phẩm Quốc gia có trụ sở tại Mohali, người đã sử dụng công nghệ CRISPR trên gen của cây chuối.
Emmanuelle Charpentier và Jennifer Doudna, vì đã khám phá ra chiếc kéo di truyền CRISPR / Cas9, có thể được sử dụng để thay đổi DNA của các sinh vật. Người chiến thắng
Charpentier và Doudna đang làm việc độc lập khi họ tình cờ phát hiện ra những phần thông tin khác nhau, sau đó chúng kết hợp lại với nhau để phát triển thành công nghệ này. Charpentier, một nhà sinh vật học khi đó đang làm việc tại một phòng thí nghiệm ở Thụy Điển, cần chuyên môn của một nhà hóa sinh để xử lý thông tin mới mà cô có được về trình tự di truyền của một loại vi khuẩn cụ thể mà cô đang nghiên cứu có tên là Streptococcus pyogenes.
Cô đã nghe nói về công việc của Doudna tại Đại học California, Berkeley, và hai người tình cờ gặp nhau tại một hội nghị khoa học ở Puerto Rico vào năm 2011, theo một tài khoản đăng trên trang web của Giải Nobel. Chapentier đề xuất một sự hợp tác, và Doudna đã đồng ý. Các nhóm nghiên cứu của họ sau đó đã hợp tác trong một khoảng cách dài trong năm tới. Trong vòng một năm, họ đã có thể đưa ra một công nghệ chỉnh sửa gen mang tính cách mạng.
Một số nhà khoa học và nhóm nghiên cứu khác cũng có những đóng góp quan trọng trong sự phát triển của công nghệ này. Một người nào đó như Virginijus Siksnys, một nhà hóa sinh làm việc tại Đại học Vilnius ở Lithuania, được công nhận rộng rãi là người đồng phát minh ra công nghệ này. Trên thực tế, Siksnys đã chia sẻ Giải thưởng Kavli 2018 về Khoa học nano với Doudna và Chapentier cho công nghệ này. Nhưng đóng góp tinh thần của hai người phụ nữ là không thể bàn cãi. Thành tích của họ đã được công nhận thông qua một số giải thưởng danh giá trong vài năm gần đây, bao gồm Giải thưởng đột phá trong Khoa học Đời sống năm 2015 và Giải thưởng Wolf trong Y học đầu năm nay.
Đã có một số lời xì xào trong cộng đồng khoa học về việc giải Nobel Hóa học đã thuộc về các nhà sinh học. Nhưng dường như đây không phải là một hiện tượng mới. Vai trò trung tâm của hóa học trong khoa học sự sống - ở cấp độ phân tử, sinh học về cơ bản là hóa học - đã đảm bảo rằng số lượng giải thưởng Nobel đã được trao ngày càng tăng gần đây đã được trao cho các công việc trong lĩnh vực hóa sinh. Trên thực tế, một bài báo nghiên cứu được xuất bản đầu năm nay đã chỉ ra sự chuyển dịch dần dần về bản chất của giải Hóa học. Theo Chemistry World, một tạp chí tin tức do Hiệp hội Hóa học Hoàng gia xuất bản, trong số 189 nhà khoa học được trao giải Nobel Hóa học cho đến nay, 59 người đã làm việc trong lĩnh vực hóa sinh. Điều này nhiều hơn bất kỳ nhánh hóa học nào khác.
Cũng đọc | Giải thưởng Nobel cho Vật lý và Thuốc
Mối quan tâm về đạo đức
Vào tháng 11 năm 2018, một nhà nghiên cứu Trung Quốc ở Shenzen đã tạo ra sự chú ý trên toàn thế giới khi tuyên bố rằng ông đã thay đổi gen của phôi thai người để cuối cùng dẫn đến sự ra đời của hai bé gái song sinh. Đây là trường hợp đầu tiên được ghi nhận về một 'em bé nhà thiết kế' được tạo ra bằng cách sử dụng các công cụ chỉnh sửa gen mới như CRISPR và nêu lên chính xác loại mối quan tâm về đạo đức mà các nhà khoa học như Doudna đã nói đến.
Trong trường hợp của cặp song sinh người Trung Quốc, các gen đã được chỉnh sửa để đảm bảo rằng họ không bị nhiễm HIV, loại vi rút gây ra bệnh AIDS. Đặc điểm đặc biệt này sau đó cũng sẽ được thừa hưởng bởi các thế hệ sau của họ. Mối quan tâm không phải là lý do mà công nghệ được sử dụng nhiều như đạo đức sinh ra những đứa trẻ có đặc điểm di truyền cụ thể. Các nhà khoa học chỉ ra rằng vấn đề trong trường hợp này là khả năng lây nhiễm vi rút HIV, đã có các giải pháp và phương pháp điều trị thay thế khác. Điều khiến vấn đề trở nên tồi tệ hơn là việc chỉnh sửa gen có thể đã được thực hiện mà không có bất kỳ sự cho phép hoặc giám sát nào của cơ quan quản lý. Những người khác cũng chỉ ra rằng mặc dù công nghệ CRISPR cực kỳ chính xác, nhưng nó không chính xác 100% và có thể một số gen khác cũng có thể bị thay đổi do nhầm lẫn.
Bản thân Doudna đã vận động để phát triển các quy tắc và hướng dẫn quốc tế về việc sử dụng công nghệ CRISPR và đã ủng hộ việc tạm dừng chung các loại ứng dụng này cho đến thời điểm đó.
Chia Sẻ VớI BạN Bè CủA BạN:
